Chodzi o lek Leqembi, zawierający substancję czynną lecanemab, którego producentem jest konsorcjum firm Biogen oraz Eisai GmbH. Lecanemab to przeciwciało monoklonalne - białko, które łączy się z amyloidem beta, tworzącym blaszki amyloidowe w mózgach chorych na alzheimera. W ten sposób zmniejsza liczbę blaszek, co ma opóźniać postęp choroby. Preparat opracowany został z myślą o leczeniu dorosłych z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych takich jak pamięć czy procesy myślowe, wywołanymi przez chorobę Alzheimera we wczesnym stadium. Lek podawany jest dożylnie (w kroplówce) raz na dwa tygodnie.
EMA: poważne działania niepożądane
Jak podaje EMA, producent leku przedstawił wyniki głównego badania, w którym uczestniczyło 1795 osób ze wczesną chorobą Alzheimera. Podawano im Leqembi lub placebo, a głównym miernikiem skuteczności leku było zmniejszenie objawów po 18 miesiącach kuracji, co oceniano za pomocą skali oceny demencji CDR-SB. Skala ta ma zakres od 0 do 18 - im wyższy wynik, tym wyższe upośledzenie funkcji poznawczych.
Badanie wykazało, że po 18 miesięcy terapii lekiem Leqembi wynik CDR-SB wzrósł o 1,21, a u pacjentów otrzymujących placebo - o 1,66. Różnica między grupami była niewielka.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA uznał, że wpływ leku na zahamowanie postępu choroby Alzheimera nie równoważy ryzyka poważnych zdarzeń niepożądanych, do jakich może dojść w trakcie kuracji.
Jak podano, największym problemem związanym z bezpieczeństwem leku jest to, że w trakcie kuracji może dojść do obrzęku i krwawień w mózgu - takie skutki uboczne zaobserwowano bowiem u niektórych pacjentów w trakcie badania. Ryzyko zdarzeń niepożądanych było wyższe u osób, u których występuje pewna forma genu dla białka apolipoproteiny E, zwaną ApoE4, zwłaszcza u tych, którzy mają dwie kopie tego genu. Wiadomo, że u takich osób występuje wyższe prawdopodobieństwo rozwoju choroby Alzheimera, dlatego kwalifikowałyby się do leczenia lekiem Leqembi.
Na początku ubiegłego roku Leqembi zatwierdzony został przez FDA - amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w przyspieszonej procedurze (którą stosuje się po to, by zapewnić pacjentom dostęp do leków w sytuacji niezaspokojonych potrzeb medycznych).
Decyzja EMA przyjęta z rozczarowaniem
Szacuje się, że na chorobę Alzheimera na całym świecie choruje nawet 21 milionów osób - w Polsce chorych jest ponad 350 tysięcy. Nadal nie ma jednak skutecznego leku - badacze od lat próbują znaleźć sposób na powstrzymanie lub opóźnienie alzheimera, a każdy nowy preparat budzi ogromne nadzieje.
Podobnie było i w tym przypadku. Firma Eisai już zapowiedziała, że będzie dążyć do ponownego rozpatrzenia opinii EMA, „aby zapewnić, że to leczenie będzie dostępne dla uprawnionych osób żyjących z wczesnym stadium choroby Alzheimera w UE tak szybko, jak to możliwe”. Zgodnie z procedurami może o to wystąpić w ciągu 15 dni.
Decyzja EMA została przyjęta z rozczarowaniem również przez niektórych ekspertów. „Lecanemab wykazał, że możliwe jest spowolnienie postępu choroby, a badania rzeczywiście przynoszą efekty” – powiedziała Tara Spires-Jones, prezes British Neuroscience Association, cytowana przez medicalxpress.com.
Podobnego zdania jest prof. Bart De Strooper z University College London, który nazwał decyzję EMA „niefortunną, ale nie niespodziewaną”.
„To konserwatywne podejście oznacza, że pacjenci i lekarze pragnący zbadać lek o udowodnionej skuteczności są teraz pozbawieni dostępu do niego” – stwierdził w oświadczeniu. „Biorąc pod uwagę brak dostępnych obecnie terapii, przygnębiająca jest myśl, że gdybyśmy zachowali taką ostrożność w przeszłości, szczególnie w przypadku leków na raka i ich poważnych skutków ubocznych, moglibyśmy nadal nie mieć leków na raka” – podsumował De Strooper.
