- W Polsce powstaje sieć laboratoriów do produkcji innowacyjnych leków, tzw. terapii zaawansowanych, które mogą zmienić życie wielu pacjentów.
- Dzięki nowej inicjatywie "żywe leki" oparte na genach i komórkach będą łatwiej dostępne dla osób walczących z nowotworami.
- Projekt ma obniżyć koszty przełomowych terapii CAR-T oraz przyspieszyć ich wdrażanie w leczeniu rzadkich i agresywnych chorób.
Przełom w leczeniu nowotworów: "Żywe leki" dostępne dla pacjentów
Nadzieja dla tysięcy pacjentów walczących z nowotworami stała się bardziej realna. We Wrocławiu podpisano kluczowe porozumienie, które otwiera drogę do stworzenia Akademickiej Sieci Laboratoriów Wytwarzania ATMP w standardzie GMP.
Ta inicjatywa ma połączyć wiodące ośrodki w Polsce, które już produkują innowacyjne leki nazywane produktami leczniczymi terapii zaawansowanej (ATMP), a także te, które dopiero przygotowują się do ich wytwarzania. Celem jest zapewnienie szerszego i szybszego dostępu do przełomowych terapii opartych na genach, komórkach lub tkankach. Produkty lecznicze terapii zaawansowanej, w skrócie ATMP (ang.
Advanced Therapy Medicinal Products), to innowacyjne preparaty, często określane jako "żywe leki". Ze względu na swoją unikalną biologiczną naturę, złożoność i krótki okres ważności, ich wytwarzanie wymaga specjalistycznych standardów Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP). Te rygorystyczne wytyczne gwarantują ich bezpieczeństwo, najwyższą jakość i sterylność.
Porozumienie o utworzeniu sieci podpisały cztery znaczące podmioty, które staną się filarami tej nowej struktury:
- Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu
- Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach
- Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu
- Warszawski Uniwersytet Medyczny.
Nowa sieć laboratoriów: Polska buduje niezależność w medycynie
Sieć ma ambicję stworzyć w Polsce środowisko zdolne do projektowania, wytwarzania, kontrolowania i wdrażania najbardziej złożonych leków biologicznych. Wszystko to zgodnie z surowymi wymogami bezpieczeństwa, jakości i odpowiedzialności klinicznej.
To przedsięwzięcie ma nie tylko wymiar naukowy, ale i strategiczny, mogąc przyczynić się do budowania krajowych kompetencji, wypracowywania wspólnych standardów jakości i ułatwienia dialogu z organami regulacyjnymi. Ostatecznie ma to stworzyć realną drogę od akademickich badań po terapie, które będą dostępne bezpośrednio dla pacjentów.
Jak podkreśla Małgorzata Krynicka-Duszyńska, pełnomocnik ds. rozwoju Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda PAN, sieć jest otwarta i czeka na dołączenie kolejnych podmiotów zainteresowanych rozwijaniem m.in. terapii CAR-T oraz innych zaawansowanych metod leczenia.
Terapie CAR-T: Rewolucja, która wciąż czeka na pełne wykorzystanie
Jednym z najjaśniejszych przykładów innowacyjnych terapii zaawansowanych są terapie CAR-T. Zmieniły one oblicze leczenia nowotworów wywodzących się z limfocytów B, takich jak agresywne chłoniaki, ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) czy szpiczak plazmocytowy. W Polsce, choć te terapie są refundowane w przypadku chłoniaków i ALL, dostęp do nich wciąż stanowi wyzwanie.
Pierwszy zabieg CAR-T w naszym kraju miał miejsce w 2019 roku w Klinice Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, pod kierownictwem prof. dr hab. Lidii Gil. Od tego czasu podano około 600 komercyjnych preparatów CAR-T.
Niestety, ich koszt - około 1,5 miliona złotych za jeden preparat - oraz globalne ograniczenia podaży sprawiają, że szacuje się, iż tylko około 30 procent kwalifikujących się pacjentów faktycznie otrzymuje tę przełomową terapię. Dochodzą do tego bariery logistyczne, organizacyjne i finansowe.
Wyjątek szpitalny i terapia TCR-T: Jak przyspieszyć dostęp do innowacji?
W obliczu tych wyzwań, prof. Lidia Gil zwraca uwagę na potrzebę wprowadzenia tzw. wyjątku szpitalnego. - Chcemy mieć produkcję, która spełnia określone normy - być może nawet pod dużą kontrolą ze strony Ministerstwa Zdrowia czy NFZ pod względem bezpieczeństwa i skuteczności tego leczenia.
Ale żeby była możliwość wytwarzania i prostego podania do pacjenta, bez innych zgód które są bardzo trudne do uzyskania w terapiach komórkowych, jeżeli mówimy o badaniach klinicznych - wyjaśniła profesor. Innym krokiem w przyszłość są terapie TCR-T. To kolejna generacja modyfikowanych limfocytów T, które wyposażone są w receptor TCR.
Pozwala on na rozpoznawanie antygenów wewnątrzkomórkowych prezentowanych przez cząsteczki HLA, czyli tych niedostępnych dla klasycznych terapii CAR-T. Otwiera to nowe możliwości leczenia nowotworów, takich jak ostra białaczka szpikowa (AML), a w dłuższej perspektywie także guzów litych. Podobnie jak w przypadku CAR-T, zmodyfikowane limfocyty TCR-T są namnażane w laboratoriach wytwarzania ATMP i podawane pacjentowi w infuzji.
Akademickie terapie: Tańsze, szybsze i niezależne
Rozwój akademickich terapii CAR-T może znacząco wypełnić luki w globalnej podaży, a także przyczynić się do obniżenia kosztów leczenia. Dodatkową, ogromną zaletą akademickich programów jest możliwość szybkiego modyfikowania konstruktów i wdrażania terapii w przypadku chorób rzadkich, którymi komercyjni producenci często nie są zainteresowani ze względów ekonomicznych.
Stąd rosnące zainteresowanie akademickimi terapiami CAR-T, które są kilkukrotnie tańsze od komercyjnych, produkowane lokalnie, łatwiejsze do adaptacji dla nowych wskazań i co ważne - uniezależnione od zagranicznych dostawców. To klucz do zwiększenia dostępności innowacyjnego leczenia dla polskich pacjentów.
