O Lenie i Igorze, nastolatkach mierzących się na co dzień z hipofosfatazją, rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą, która zagraża zdrowiu oraz życiu, pisaliśmy w "Poradniku Zdrowie" pod koniec ubiegłego roku.
Z ulgą przyjmujemy informację, że jedyny lek, który może odmienić ich życie, znalazł się wreszcie na liście refundacyjnej. Z drugiej strony mamy świadomość, że to nadal nie oznacza, że rodzeństwo wkrótce będzie prawidłowo leczone. Wpisanie leku na listę to nieraz początek długiej drogi do terapii.
Lek na liście refundacyjnej, a leczenie za rok?
Procedury związane z wdrażaniem nowych terapii w Polsce niejednokrotnie idą nieprawdopodobnie opornie. Pisaliśmy o tym w serwisie wielokrotnie, choćby w przypadku mukowiscydozy, ASMD czy raka szyjki macicy.
Najpierw trwa wielomiesięczna, a nawet kilkuletnia walka, by lek dostępny już w wielu krajach Europy trafił do polskiego pacjenta, a także na wymarzoną listę refundacyjną.
Wreszcie "szczęściarze" dowiadują się, że się udało, nieświadomi, że dopiero zaczną się schody. To nie jest u nas tak, ze dziś następuje szumne odtrąbienie sukcesu, a jutro leki są dla pacjenta.
Najpierw jest oczekiwanie na pisemne obwieszczenie NFZ, potem zaczynają się przetargi (nawet wtedy, gdy cena jest jedna, wynegocjowana przez Ministerstwo Zdrowia), wreszcie "ruszają" programy lekowe i badania pacjentów. Potem wielu bardzo chorych ludzi słyszy, że jest kolejka, że nie spełniają kryteriów... A miesiące uciekają.
Zawsze można mieć nadzieję, że tym razem będzie inaczej, ale procedur nikt nie przeskoczy, konieczna byłaby zmiana prawa. "Szczęściarze" muszą też pamiętać, że jak już lek jest na liście, to w końcu ktoś go dostanie. Może być przecież gorzej: do oczekiwanej refundacji wcale nie dojdzie.
Tak jest choćby z achondroplazją. W sprawę angażowali się nawet rzecznicy (RPD, RPP), ale niewiele mogli wskórać, bo producent leku nie złożył nawet wniosku refundacyjnego. Dlaczego? Wielu tak robi, zniechęconych polskimi skomplikowanymi procedurami, niejasnymi zasadami, nieopłacalnymi narzucanymi stawkami za leki.
Wszyscy chcieli, nie wyszło, a 14-letni Igor musiał wyjechać z Polski, żeby ratować swoje zdrowie. Austria bez problemów dała lek polskiemu uchodźcy medycznemu.
Trzeba wierzyć, że przynajmniej ci, których leki jednak na liście się znalazły, faktycznie je dostaną i wrócą do zdrowia, na ile to możliwe.
SMA bez ograniczenia wiekowego
Rozszerzenia refundacji zazwyczaj budzą podobne emocje, jak same ich wprowadzenie. Zbyt często ciężko chorzy pacjenci dowiadują się, że są jeszcze zbyt zdrowymi, żeby się leczyć lub, przeciwnie, ich leczenie nie ma już sensu. Polskie kryteria niejednokrotnie znacząco odbiegają od obowiązujących w innych krajach.
Od czasu do czasu kryteria zmieniają się na lepsze.
przykładowo lek Evrysdi (rysdyplam) będzie mógł już być stosowany w populacji pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) bez ograniczenia wiekowego oraz bez przeciwwskazań do terapii nusinersenem (dotychczas od 2 mies. życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania).
Polecany artykuł:
Przykładowe rozszerzenia i nowe leki na liście refundacyjnej
Następuje rozszerzenie zastosowania terapii CAR-T u dorosłych chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL), w tym stransformowanego w DLBCL chłoniaka grudkowego (TFL) oraz chłoniaka z komórek B o wysokim stopniu złośliwości (HGBCL) z nawrotem choroby w ciągu 12 miesięcy od zakończenia immunochemioterapii pierwszej linii lub z chorobą oporną na immunochemioterapię pierwszej linii, kwalifikujących się do autoHSCT.
Poszerzony zostaje program B.5 leczenia raka wątrobowokomórkowego o leczenie pacjentów chorych na raka dróg żółciowych wraz z refundacją durwalumabu (Imfinzi). Leczenie obejmie pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym gruczolakorakiem dróg żółciowych w pierwszej linii leczenia w skojarzeniu w chemioterapią opartą na związkach platyny i gemcytabinie.
Rozszerzono też grupę pacjentów z chłoniakiem Hodgkina, którzy mogą być leczeni immunoterapią z wykorzystaniem brentuksymabu wedotyny w skojarzeniu z doksorubicyną, winblastyną i dakarbazyną (AVD), o pacjentów dorosłych w III stadium zaawansowania.
Preparat Tecartus (breksukabtagen autoleucel) w ramach programu B.65 znajdzie zastosowanie także w leczeniu pacjentów w wieku 26 lat i powyżej chorych na oporną lub nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B.
Możliwe będzie leczenie uzupełniające pembrolizumabem chorych na czerniaka skóry lub błon śluzowych w stadium IIB i IIC (program B.59).
Tezspire (tezepelumab) będzie refundowany do leczenia ciężkiej astmy u pacjentów od 12 r.ż. (przeciwciało monoklonalne (IgG2λ) (program B.44).
Xeljanz (tofacytynib) będzie dostępny dla pacjentów w wieku 2-18 lat z postacią wielostawową, nielicznostawową rozszerzającą się oraz utrwaloną młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) oraz młodzieńczego łuszczycowego zapalenia stawów.
Bimzelx (bimekizumab) zyskuje wskazania do stosowania w leczeniu:
- pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów (ŁZS) po niepowodzeniu (lub w przypadku przeciwwskazań do stosowania) terapii opartych o niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), glikokortykosteroidy (GKS) i klasyczne leki modyfikujące przebieg choroby (DMARD)
- pacjentów z aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) z niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej dwa niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ)
- pacjentów z aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK (ICD-10: M46.8) po niepowodzeniu terapii opartych o niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ),glikokortykosteroidy (GKS) i klasyczne leki modyfikujące przebieg choroby, w postaci osiowej i obwodowej.
Teraz pozostaje czekać, jak w praktyce przebiegnie wdrażanie tych planów i czy ustalone kryteria znowu nie rozczarują chorych oraz ich lekarzy.
